کریسپرِناپ

فناوری کریسپر(CRISPR) طی چند سال اخیر در حوزه ویرایش ژنومی برای انجام انواع مطالعات ژنتیکی و مهمتر از آن جهت درمان انواعی از بیماری‌های ژنتیکی انقلابی را ایجاد کرده است. فناوری کریسپر برای دو حالت تخریب ژن هدف یا اصلاح ژن مورد نظر کاربرد دارد: در حالت اول آنزیم ویرایشگر باکتریایی به نام Cas9 به همراه مولکول راهنمای RNA  که به صورت اختصاصی برای ژن هدف طراحی شده است به داخل سلول‌های زنده فرستاده می‌شود تا با هم ژنوم سلولی را اسکن کرده  و پس از شناسایی دقیق ناحیه هدف برای ویرایش اقدام به برش DNA نمایند و نهایتاً ژن مورد نظر را از با هدف تخریب از کار بی‌اندازند. در حالت دوم که هدف اصلاح ژن است به نسخه‌ای دو رشته‌ای از مولکول DNA نیاز داریم، برای این‌کار DNA کد کننده آنزیم Cas9 و راهنمای RNA را به داخل سلول می‌فرستند. به این ترتیب از روی نسخه DNA در نهایت آنزیم Cas9 ساخته می شود تا پس از امتزاج با مولکول RNA راهنمای و ورود آن به هسته سلول سبب ویرایش ژنومی شود. مشکل این روش آن است که DNA یک مولکول به صورت طولانی مدت در سلول پایدار و ماندگار است که می‌تواند به طور پیوسته سبب ساخت آنزیم ویرایشگر شود که امر مطلوبی نیست. یکی از بهترین روش‌های جایگزین سازه‌های از جنس DNA استفاده از مولکول‌های رِناپ (mRNA) برای تولید همان نوع آنزیم ویرایشگر Cas9 است. از آنجایی که رناپ یک مولکول موقتی است پس از چندبار ترجمه از بین خواهد رفت. بدین ترتیب می توان اطمینان حاصل کرد آنزیم ویرایشگرCas9   که به صورت بالقوه می‌تواند خطر آفرین باشد تنها به مدت کوتاهی در سلول‌ها باقی خواهند ماند. کریسپرناپ محصولی است با کاربری و مصرف پژوهشی در آزمایشگاه‌های تحقیقاتی ژنتیک، مهندسی ژنتیک و ژن درمانی. کریسپرناپ در واقع یک محصول ویرایش ژنومی با فناوری کریسپر است که در آن به جای استفاده از سازه‌های DNA برای تولید آنزیم ویرایشگر Cas9 از مولکول‌های رِناپ استفاده می‌شود. این محصول برای مصرف پژوهشی در حال حاضر به صورت تجاری در دنیا به پژوهشگران عرضه می شود و برای استفاده در ژن درمانی نیز در حال توسعه است. شرکت درمان گستر رِناپ به عنوان یکی از اولین محصول‌های خود در حال تولید کریسپرناپ در ایران است.

کریسپرِناپ