ژن درمانی

ژن درمانی

برخی بیماری‌های ژنتیکی هدف مناسبی برای درمان با فناوری رِناپ هستند. از آن جمله می‌توان به بیماری‌های مختلفی که در آنها نقص در یکی از آنزیم‌های کبدی سبب درد و رنج بیمار شده است اشاره کرد. بیماری سیستیک فایبروزیس نیز هدف مناسبی برای درمان با فناوری رِناپ است. در درمان این نوع بیمارها رِناپ کد کننده پروتئین مورد نظر با استفاده از حامل‌های نانولیپیدی به سلول‌های هدف منتقل می‌شود تا پس از القاء پروتئین‌سازی عوارض ناشی از نقص ژنتیکی کاهش پیدا کند. در روشی دیگر می‌توان با تلفیق فناوری رِناپ و فناوری کریسپر با ویرایش ژنومی نقص ژنتیکی را در سطح ژنوم افراد برطرف نمود.