پزشکان بیمارستان کودکان منچستر از نتایج شگفتانگیز نخستین ژندرمانی جهان برای درمان سندرم هانتر (MPS II) خبر دادند. اولیور چو، کودک سهساله مبتلا به این بیماری نادر و پیشرونده، پس از دریافت این درمان نوین، رشد و مهارتهای گفتاری، حرکتی و شناختی قابلتوجهی یافته است. در این روش پیشگامانه، سلولهای بنیادی خون او گرفته و ژن معیوب با نسخه سالم جایگزین شد تا تولید آنزیم حیاتی آیدورونات-۲-سولفاتاز در بدن و مغزش احیا شود. هدف اصلی توقف تخریب تدریجی بدن و افزایش امید به زندگی بیماران است.
حدود یک سال پس از درمان، رشد اولیور طبیعی شده و تزریق هفتگی آنزیم قطع شده است. با وجود تأکید تیم تحقیقاتی بر پایش دو ساله این بیمار و چهار شرکتکننده دیگر، شواهد نشان میدهد بدن اولیور اکنون مقادیر قابل توجهی از آنزیم مورد نیاز را خود تولید میکند که موفقیتی بزرگ در مهار این بیماری کشنده محسوب میشود.
نویسنده: سیده مبینا پورمرورفرد
