محققان دانشگاه پنسیلوانیا و بیمارستان کودکان فیلادلفیا (CHOP) با استفاده از پروتکل جدید FDA برای آزمایش ژن‌درمانی بیماری‌های نادر، برنامه‌ای برای درمان اختلالات چرخه اوره دارند. این پروتکل با نام مکانیسم قابل قبول (plausible mechanism) مسیری برای تایید نظارتی و پوشش بیمه داروهای یکتا ایجاد می‌کند. تیم به رهبری کایران موسونورو و ربکا آرنز-نیکلاس قصد دارند چارچوب CRISPR را برای درمان‌های سفارشی ژن‌درمانی مرتبط با هفت ژن مختلف آزمایش کنند. این روش بر اساس موفقیت درمان نوزاد KJ با داروی CRISPR سفارشی بنا شده و هدف آن نشان دادن امکان‌پذیری توسعه داروی بیماری‌های نادر در مقیاس بزرگ‌تر است.

Penn, CHOP will test gene therapy for rare diseases with new FDA trial protocol

نویسنده: عرفان افشارمقدم