علوم پایه

• تحمل ایمنی و نقش سلول های T تنظیمی
• ارزیابی کارایی کپسوله شدن mRNA در نانوذرات لیپیدی با استفاده از کروماتوگرافی تبادل آنیونی
• ارزیابی فیزیکوشیمیایی و عملکردی ناخالصی‌های انتهای ۵′ کلاهک mRNA تحت شرایط تخریب اجباری
• پیشرفت‌های واکسن mRNA در مقابله با بیماری‌های آسم و آلرژی
• انتقال هدفمند mRNA به اندام‌های خارج‌کبد با کدهای پپتیدی نوین (POST-LNP)
• شناسایی اهداف کلیدی برای افزایش توان ضدتوموری سلولهای CAR-NK توسط غربالگری ژنومی CRISPR
• بازآرایی ژنوم انسان در مقیاس میلیون بازی با ریکامبیناز bridgeبرنامه ریزی شده
• سیستم هوشمند دوحالته CRISPR a/i به منظور فعالسازی و مهار همزمان ژن
• پروتئین‌های پوششی پایدارشده با RNA برای تصویربرداری حساس و هم‌زمان از mRNAهای منفرد در سلول‌های زنده
• ادغام‌ دقیق و قابل پیش‌بینی ژنوم با طراحی کمک‌گرفته از یادگیری عمیق قالب‌های مبتنی بر میکروهومولوژی
• تولید خودکار سلول‌های CAR-NK علیه سرطان خون با استفاده از سامانه CliniMACS Prodigy®
• سنجش کمی سریع mRNA با انتهای محافظت ‌شده Cap و Tail
• توسعه ژن‌درمانی هدفمند برای نوروفیبروماتوز نوع ۱ با استفاده از نسخه فشرده نوروفیبرومین و وکتور AAV مهندسی‌شده
• مدل‌های سه‌بعدی تومور مشتق از بیمار (PDOTS) ابزاری برای بهینه‌سازی انتخاب اهداکننده در توسعه درمان‌های سلولی آلوژنیک
• پرایم ادیتورهای مهندسی‌شده با خطای ژنومی حداقلی: طراحی vPE برای ویرایش دقیق DNA
• نانوذرات یونی–پپتیدی هدفمند: تحولی در دارورسانی گزینشی mRNA و ویرایش ژنی پیشرفته
• افزایش بیش از دوبرابری بازده ویرایش باز به کمک Cas9 مهندسی شده مبتنی بر هوش مصنوعی
• سلول‌های CAR-T حامل فیوژن پروتئینی αPD-L1–IL-12: رویکردی نوین در درمان تومورهای جامد
• درمان‌های mRNA استنشاقی برای بیماری‌های ریوی: چالش ها در انتقال و پیشرفت ها در طراحی حامل
• تقویت تشخیص DNA ویروس هپاتیت B با آنیزوتروپی فلورسانس و سیستم CRISPR-Cas12a مبتنی بر DNA tetrahedron scaffold
• نانوذرات لیپیدی گل‌مانند با مهندسی کلسترول برای تحویل ایمن mRNA و ایمونوتراپی هدفمند سرطان
• ویرایش RNA با RNAهای کوچک هسته‌ای: گذر به درمان‌های دقیق
• فرمولاسیون پربازده نانوذرات لیپیدی mRNA به روش اختلاط حرارتی ساده (HTF‑FLASH)
• واکنش‌پذیری شیمیایی، عامل پنهان در کیفیت و پایداری داروهای mRNA-LNP
• توسعه چارچوبی مبتنی بر یادگیری ماشین برای درمان تمایزی سرطان کولورکتال

پزشکی دقیق و شخصی

بالین نگار

• بروز T-ALL ناشی از ادغام وکتور رتروویروسی در ژن LM02 در یک بیمار مبتلا به ADA-SCID تحت درمان با ژن‌درمانی: یک گزارش موردی

در بالین

• لوماسیران: یک درمان نوآورانه RNAi برای کاهش تولید اگزالات در بیماران مبتلا به هیپراگزالوری اولیه نوع ۱ در تمام سنین و مراحل عملکرد کلیوی
• کارویکتی (CarvyktiTM): سلول‌تراپی CAR T-cell برای درمان مولتیپل میلوما عودکننده
• گولودیرسن (Golodirsen):  یک اولیگونوکلئوتید آنتیسنس برای درمان دیستروفی عضلانی دوشن با حذف اگزون ۵۳ 

کارآزمایی بالینی

• کارآزمایی بالینی تک‌دوز ژن درمانی با استفاده از حامل ویروسی (AAV9) برای درمان آتروفی عضلانی نخاعی نوع ۱
• کارآزمایی بالینی فاز ۲ ایدکابتاژن وسیلول (Ide-cel)، یک سلول درمانی CAR T-cell هدفمند علیه BCMA، در مولتیپل میلوما عودکننده و مقاوم به درمان