شرکت Eli Lilly در جدیدترین گام راهبردی خود در حوزه ژن‌درمانی، توافقی به ارزش ۴۷۵ میلیون دلار با شرکت زیست‌فناوری MeiraGTx به امضاء رساند تا حقوق انحصاری جهانی ژن‌درمانی نوآورانه AAV-AIPL1 را برای درمان نابینایی ارثی کودکان (LCA4) به دست آورد.
بر اساس این قرارداد، Eli Lilly مبلغ ۷۵ میلیون دلار پرداخت نقدی اولیه به MeiraGTx می‌پردازد و تا ۴۰۰ میلیون دلار دیگر شامل پرداخت‌های گام‌به‌گام مطابق با موفقیت‌های کلیدی تحقیقاتی و تجاری‌سازی به این شرکت بریتانیایی تعلق خواهد گرفت. همچنین MeiraGTx در صورت تجاری‌سازی محصول، حق دریافت درصدی از فروش‌ها را دارد.
درمان AAV-AIPL1 نخستین ژن‌درمانی اختصاصی برای بیماری لبر مادرزادی آمائوروز نوع ۴ (LCA4) است؛ اختلالی نابیناکننده که ناشی از جهش در ژن AIPL1 بوده و با از دست رفتن قدرت بینایی در سال‌های نخست زندگی همراه است. این ژن‌درمانی، نسخه سالم ژن AIPL1 را با کمک ناقل ویروسی آدنو مرتبط (AAV) به سلول‌های گیرنده نور شبکیه انتقال داده و طی یک بار تزریق زیرشبکیه‌ای انجام می‌شود.
داده‌های مرحله اول مطالعه بالینی این درمان که روی ۱۱ کودک ۱ تا ۴ ساله با نابینایی مادرزادی انجام شد، بسیار امیدوارکننده بود؛ به طوری که تمامی بیماران بهبود قابل توجهی در تیزبینی چشم دریافت‌کننده مشاهده کردند. همچنین بهبود عملکرد بینایی، حفظ ساختار شبکیه و عدم بروز عوارض جانبی جدی گزارش شده است. این نتایج در نشریه معتبر Lancet منتشر شده و در حال طی مراحل نهایی برای اخذ مجوز در اروپا و آمریکا هستند.
نویسنده: مبینا پورمرورفرد
