نویسنده: مبینا پورمرورفرد
نتایج یک کارآزمایی بالینی فاز ۱ برای درمان ژنی مبتنی بر فناوری ویرایش ژن CRISPR-Cas9 با هدف ژن ANGPTL3 منتشر شد و نشان داد این روش می‌تواند به طور قابل توجهی سطح کلسترول LDL و تری‌گلیسرید را در بیماران مبتلا به اختلالات چربی خون مقاوم به درمان کاهش دهد. در این مطالعه، ۱۵ بیمار بزرگسال در چند مرکز با دوزهای مختلف داروی نوین CTX310 تحت یک تزریق داخل وریدی قرار گرفتند.
کاهش تقریبی ۵۰٪ در سطح LDL و همچنین نزدیک به ۵۵٪ در تری‌گلیسرید‌ها طی دو تا چهار هفته پس از دریافت درمان مشاهده شد و این کاهش تا حداقل ۶۰ روز ادامه یافت. هیچ عارضه جدی مرتبط با دارو یا محدود کننده دوز مشاهده نشد و عوارض جانبی خفیف به خوبی کنترل شد. در یک مورد افزایش موقت آنزیم‌های کبدی دیده شد که به سرعت به سطح طبیعی بازگشت.
این درمان با ویرایش ژن ANGPTL3، به عنوان یک نوآوری در درمان اختلالات چربی خون و کاهش خطر بیماری‌های قلبی–عروقی معرفی می‌شود و به نظر می‌رسد بتواند به بیماران مبتلا به دیس‌لیپیدمی مقاوم به درمان، گزینه‌ای طولانی‌مدت و پایدار ارائه دهد. محققان بر ضرورت مطالعات گسترده‌تر و پیگیری طولانی‌تر برای تایید نتایج و ایمنی تاکید دارند.
