شرکت Novartis در حال آزمایش ژن درمانی OAV101 IT در یک کارآزمایی بالینی نهایی بر روی بیماران ۲ تا کمتر از ۱۸ سال مبتلا به آتروفی عضلانی نخاعی (spinal muscular   atrophy :SMA)  است.
در این کارآزمایی بیش از ۱۰۰ بیمار مبتلا به نوع ۲ SMA که درمان قبلی دریافت نکرده اند، قادر به نشستن بودند اما هرگز نتواسته بودند راه بروند، مورد بررسی قرار گرفتند. ژن درمانی   OAV101 IT  تا کنون پروفایل ایمنی مطلوبی نشان داده و شایع‌ترین عوارض جانبی آن شامل عفونت دستگاه تنفسی فوقانی، تب و استفراغ بوده است.
نووارتیس قصد دارد نتایج این مطالعه را در طی سال ۲۰۲۵ با آژانس‌های نظارتی به اشتراک بگذارد.

https://lnkd.in/djcABu2W