پژوهشگران دانشگاه پنسیلوانیا یک رویکرد درمانی مبتنی بر نانوذرات لیپیدی را برای دستیابی به جهش‌های ژنتیکی ممکن که می‌توانند باعث ایجاد MSUD شوند، ارزیابی و مشاهده کردند که تجویز مکرر mRNA کپسوله شده با نانوذرات لیپیدی به مدل موش بیماری ادرار شربت افرا (Maple Syrup Urine Disease : MSUD) که دارای جهش در زیرواحد E2 دی هیدرولیپوآمید ترانس آسیلاز (DBT) BCKDH است، به طور قابل‌توجهی بقا را افزایش و سطح لوسین سرم را کاهش داده است.
با استناد به نتایج موفقیت‌آمیز مطالعه صورت‌گرفته، تحویل مکرر داخل وریدی mRNAهای کپسوله شده با نانوذرات لیپیدی می‌تواند درمان طولانی‌مدت بالقوه برای MSUD باشد.

https://lnkd.in/dG9yZndC