نویسنده: مبینا پورمرورفرد
مطالعات فاز سوم MAGNITUDE و MAGNITUDE-2 از Intellia Therapeutics به دلیل بروز عارضه شدید کبدی در یکی از داوطلبان، توسط FDA در حالت تعلیق قرار گرفت. یکی از شرکتکنندگان در مطالعه MAGNITUDE دچار افزایش شدید آنزیمهای کبدی (Grade 4) و افزایش بیلیروبین کل شد و بستری گردید. این رخداد بر اساس معیارهای پروتکل، منجر به توقف موقت تزریق و ثبتنام بیماران شد و FDA نیز بهصورت رسمی دو مطالعه را تحت clinical hold قرار داد.
به دنبال این خبر، بازار سهام Intellia کاهش قابلتوجهی را تجربه کرد و تحلیلگران احتمال تأخیر در انتشار نتایج و بازنگریهای ایمنی را مطرح کردند.
درمان Nex-z (nexiguran ziclumeran) مبتنی بر CRISPR/Cas9 است که برای مهار بیان ژن TTR در بیماران مبتلا به ATTR-TTR توسعه یافته و پیش از این عنوان RMAT را از FDA دریافت کرده بود. MAGNITUDE بر بیماران دارای کاردیومیوپاتی و MAGNITUDE-2 بر بیماران با پلینوروپاتی تمرکز دارد. این رویداد یادآور ضرورت بررسی دقیق ریسکهای ایمنی در ژندرمانیهاست.
مرجع
