سازمان غذا و داروی آمریکا (FDA) با صدور نامه پاسخ کامل (CRL)، بررسی مجوز ژن‌درمانی UX111 (ABO-102) شرکت Ultragenyx را برای درمان سندرم سان‌فیلیپو نوع (MPS IIIA) A به دلیل نیاز به اصلاحات در بخش شیمی، تولید و کنترل (CMC) و برخی مشاهدات تولیدی به تعویق انداخت؛ این موارد صرفاً به فرآیند تولید مربوط است و داده‌های بالینی و زیستی محصول، شامل کاهش ۶۵ درصدی هپاران‌سولفات مایع مغزی-نخاعی و پایدارسازی یا بهبود عملکرد شناختی و حرکتی بیماران، مورد تأیید FDA قرار گرفته است. سندرم سان‌فیلیپو نوع A یک بیماری نادر و پیشرونده ژنتیکی است که با تجمع مواد سمی در مغز، باعث زوال شناختی و حرکتی کودکان می‌شود و UX111 امید نخستین درمان مؤثر برای این گروه از بیماران محسوب می‌شود.

https://www.cgtlive.com/view/ultragenyx-mpsiiia-gene-therapy-ux111-met-crl