ژن درمانی

برخی بیماری‌های ژنتیکی هدف مناسبی برای درمان با فناوری رِناپ هستند. در درمان این نوع بیمارها رِناپ کد کننده پروتئین مورد نظر با استفاده از حامل‌های نانولیپیدی به سلول‌های هدف منتقل می‌شود تا پس از القاء پروتئین‌سازی عوارض ناشی از نقص ژنتیکی کاهش پیدا کند. در روشی دیگر می‌توان با تلفیق فناوری رِناپ و فناوری کریسپر با ویرایش ژنومی نقص ژنتیکی را در سطح ژنوم افراد برطرف نمود. 

بتا-رِناپژن
®β-ReNAPGEN

در بیماری ارثی بتا-تالاسمی ماژور به دلیل بروز جهش‌های متعدد در ناحیه‌‌‌ی کد کننده‌ی ژن بتا تولید زنجیره‌ی گلوبینی بتا در ساختار هموگلوبین طبیعی (α۲β۲) کاهش یافته و یا به طور کامل متوقف می‌شود که نتیجه آن خونسازی غیر مؤثر، همولیز و در نهایت کم‌خونی شدید در بیمار است. در چنین شرایطی می‌توان با ویرایش ژنومی از طریق روش کریسپر سلولهای بنیادین خونساز در فرد مبتلا به تالاسمی به گونه‌ای عمل نمود که سبب تولید مجدد هموگلوبین جنینی (HbF)، که تولد آن عموما پس از تولد متوقف می‌گردد، شده و و از بروز کم‌خونی شدید در بیماران جلوگیری نمود. بتا-رناپژن (®β-ReNAPGEN) محصولی مبتنی بر فناوری رناپ است که برای این منظور طراحی شده است و هم اکنون مراحل توسعه خود را می‌گذراند.

جی‌ای‌‌بی-رِناپژن
®JEB-ReNAPGEN

بیماری اپیدرمولیزیس بولوزا، به اختصار EB، و در اصطلاح عامه بیماری پروانه‌ای، بیماری ژنتیکی نادری است که به دلیل نقص در پروتئینهای اتصال دهنده کراتینوسیتها به لایه های زیرین در پوست و مخاط لایه فوقانی پوست با کمترین فشار از لایه زیرین جدا شده و سبب ایجاد تاول، و زخمهای شدید پوستی و مخاطی به مدت طولانی در سراسر بدن می‌شود که زندگی را برای این بیماران با درد و رنج فراوان همراه می‌کند. فناوری رناپ قابلیت آن را دارد تا هم به روش تامین پروتئینهای هدف از طریق استعمال پمادهای حاوی مولکولهای mRNA در نانوذرات لیپیدی و هم از طریق ویرایش ژنومی با روش کریپسر نسبت به حل مشکل و ترمیم پوست این بیماران اقدام نمود. جی‌ای‌بی-رناپژن (®JEB-ReNAPGEN) محصولی درمانی برای بیماران پروانه‌ای است که توسط شرکت رناپ و با حمایت “موسسه حامیان شفابخش مرهم” در حال توسعه است.