تیمی از پژوهشگران برای نخستین بار شیوه نوآورانه barcode-seq را به منظور مقایسه و سنجش ده‌ها پروموتر اختصاصی قلب در ژن‌درمانی قلبی مبتنی بر وکتور AAV به‌کار بردند. این روش high-throughput امکان بررسی همزمان پروموترها را در سلول‌های قلبی انسانی و حیوانی (hiPSC-CMs ، NRVM) و مدل‌های حیوانی مختلف فراهم کرد. نتایج نشان داد پروموتر cTnT قلبی بالاترین سطح بیان و اختصاصیت را نسبت به سایر پروموترها ارائه می‌دهد. این مطالعه، قدرت و ارزش کاربرد روش barcode-seq  را برای شناسایی و انتخاب عناصر تنظیمی مناسب در توسعه و بهینه‌سازی ژن‌درمانی‌های قلبی تأیید می‌کند.

https://www.nature.com/articles/s41434-025-00553-6

تازه‌ترین‌ها