محصول درمانی RCT1100 با هدف انتقال مستقیم mRNA مربوط به ژن DNAI1 از طریق دستگاه نبیولایزر استنشاقی به مجاری هوایی آسیب‌دیده، برای درمان دیسکینزی مژگانی اولیه (Primary Ciliary Dyskinesia : PCD) طراحی شده است.
این درمان نوآورانه که توسط پژوهشگران شرکت ReCode توسعه یافته، در تابستان ۲۰۲۴ موفق به دریافت عنوان Orphan Drug از سوی سازمان غذا و دارو ایالات متحده (FDA) برای درمان PCD ناشی از جهش‌های بیماری‌زا در ژن DNAI1 شد.
به تازگی شرکت ReCode ثبت‌نام برای کارآزمایی بالینی این محصول را در بریتانیا آغاز کرده و از افراد مبتلا به PCD دعوت به همکاری می‌کند.
پی نوشت:
PCD یک بیماری ژنتیکی نادر است که منجر به عفونت های مزمن تنفسی و آسیب دائمی به ریه ها می شود. PCD اختلالی پیشرونده است، به این معنی که با گذشت زمان بدتر می شود و در حال حاضر هیچ درمانی برای آن وجود ندارد.
