• کریسپرناپ
  • رژناپ

کریسپرناپ

کریسپرناپ محصولی است در حال حاضر برای مصرف پژوهشی برای حوزه ژنتیک، مهندسی ژنتیک و ژن درمانی. در اینجا به معرفی مختصر این محصول که برای عرضه به بازار ایران در آینده نزدیک هدف‌گذاری شده است می‌پردازیم:

فناوری کریسپر(CRISPR)طی چند سال اخیر در حوزه ویرایش ژنومی برای انجام انواع مطالعات ژنتیکی و مهمتر از آن جهت درمان انواعی از بیماری¬های ژنتیکی انقلابی را ایجاد کرده است. این فناوری در امر پژوهش هم بسیار مهم است و آزمایشگاه¬های بسیاری در سراسر کشور در حال استفاده از این فناوری برای مقاصد پژوهشی خود هستند.

این فناوری در امر پژوهش هم بسیار مهم است و آزمایشگاه¬های بسیاری در سراسر کشور در حال استفاده از این فناوری برای مقاصد پژوهشی خود هستند. برای استفاده از این فناوری باید آنزیم ویرایشگر باکتریایی Cas9 به همراه مولکول راهنمای RNA (Guide RNA) اختصاصی برای ژن هدف به داخل سلولهای زنده فرستاده شود تا این دو با هم ژنوم سلولی را اسکن کنند و پس از شناسایی دقیق ناحیه هدف برای ویرایش اقدام به برش DNA نمایند تا در نتیجه آن یا یک ژن تخریب شود و یا در روش دیگری (که نیاز به یک نسخه دو رشته DNA هم دارد) یک بخش ژنی که توالی خاصی دارد به توالی دیگری تغییر داده شده و اصطلاحا ویرایش شود. در حال حاضر برای اینکار DNA کد کننده آنزیم Cas9 و Guide RNA را به داخل سلول می‌فرستند. به این ترتیب از روی نسخه DNA در نهایت آنزیم Cas9 ساخته می شود تا پس از امتزاج با Guide RNA و ورود آن به هسته سلول سبب ویرایش ژنومی شود. مشکل این روش آنست که DNA یک مولکول به صورت طولانی مدت در سلول پایدار و ماندگار است که می‌تواند به طور پیوسته سبب ساخت آنزیم ویرایشگر شود که امر مطلوبی نیست. یکی از بهترین روشهای جایگزین سازه‌های از جنس DNA استفاده از مولکولهای رناپ (mRNA) برای تولید همان نوع آنزیم ویرایشگر Cas9 است. از آنجایی که رناپ یک مولکول موقتی است پس از چندبار ترجمه از بین خواهد رفت. بدین ترتیب می توان اطمینان حاصل کرد که آنزیم ویرایشگر که به صورت بالقوه می‌تواند خطر آفرین باشد تنها به مدت کوتاهی در سلول¬ها ماندگاری داشته باشد.

کریسپرناپ در واقع یک محصول ویرایش ژنومی با فناوری کریسپر است که در آن به جای استفاده از سازه های DNA برای تولید آنزیم ویرایشگر Cas9 از مولکول¬های mRNA رناپ استفاده می شود. این محصول برای مصرف پژوهشی در حال حاضر به صورت تجاری در دنیا به پژوهشگران عرضه می شود و برای استفاده در ژن درمانی نیز در حال توسعه می‌باشد. شرکت درمان گستر رناپ به عنوان یکی از اولین محصولهای خود در حال تولید کریسپرناپ در ایران است. برنامه شرکت رناپ معرفی این محصول به بازار ایران در آینده نزدیک است

.

رژناپ

رژناپ محصولی است در حال حاضر برای مصرف پژوهشی برای حوزه پزشکی بازساختی (Regenerative Medicine). در اینجا به معرفی مختصر این محصول که برای عرضه به بازار ایران در آینده نزدیک هدف‌گذاری شده است می‌پردازیم:

سلولهای بنیادی القائی (iPS Cells) در پزشکی بازساختی اهمیت فوق العاده ای دارند. این مساله از آنرو است که امید است با استفاده از این سلول¬های پرتوان بتوان انواع سلول¬ها و بافت¬های تخصصی بدن یک فرد را تولید نموده و برای کمک به انواعی از بیماری¬های همان فرد استفاده کرد.

در حال حاضر برای تولید سلول¬های بنیادی از سلول¬های فیبروبلاست پوست استفاده می کنند و سپس با استفاده از وکتورهای ویروسی در نهایت یک نسخه DNA از فاکتورهای خاصی را وارد ژنوم این سلول¬ها می کنند تا در نتیجه بیان آنها به صورت تدریجی سلول¬های فیبروبلاست یک فرد بالغ به صورت سلول¬های بنیادی القائی درآیند. این سلول¬ها سپس قابلیت استفاده در پزشکی بازساختی را خواهند داشت. اما یک نکته محدود کننده بسیار مهم در این باره آن است که چون نسخه DNA این فاکتورها در داخل سلول می تواند به طور بالقوه سبب بهم ریختگی آرایش ژن¬های سلول شود و این احتمال همیشه وجود دارد که یک پروتوانکوژن را فعال کرده و یا یک ژن سرکوبگر سرطان را غیر فعال سازد، به این ترتیب استفاده از وکتورهای ویروسی به روش فوق الذکر می تواند مخاطرات بالقوه بسیاری داشته باشد. این مساله اگر چه در مراحل تحقیقاتی ممکن است مشکل خاصی را ایجاد نکند ولی از آنجایی که هدف نهایی تحقیقات در این حوزه استفاده از اینگونه روش¬ها برای استفاده‌های درمانی است، گروه های تحقیقاتی بسیاری به دنبال روش¬های ایمن جایگزین هستند. شاید بتوان گفت یکی از بهترینِ این روش¬ها تولید سلول¬های بنیادی القائی با استفاده از mRNA رناپ، کد کننده فاکتورهای لازم برای تبدیل سلولهای فیبروبلاست به iPS Cells می باشد. این محصول در حال حاضر به صورت تجاری در دنیا عرضه می شود و قیمت یک کیت آن بین 14 تا 20 میلیون تومان برآورد می‌شود.

شرکت درمان گستر رناپ این افتخار را دارد که در حال حاضر بخش عمده سازه های تولید کننده mRNA فاکتورهای مذکور را تهیه کرده و در حال تولید آخرین سازه لازم برای تولید کیت رناپ پایه سازنده سلول¬های بنیادی القائی است. برنامه شرکت رناپ معرفی این محصول پژوهشی به بازار ایران در آینده‌ای نزدیک است. در مرحله ابتدایی برنامه شرکت درمان گستر رناپ عرضه این محصول به صورت یک فرآورده صرفا پژوهشی است. اما در آینده این محصول می تواند کاملا برای استفاده در حوزه پزشکی بازساختی در زمینه درمان انواع بیماری¬ها و اختلالات به کار آید.